“孤儿药”减税探路罕见病医保

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[摘要]“增值税的下降和以前关税的降低将导致药品价格的相应下降，这将对患者的用药产生有利的影响，但范围是有限的。对大多数病人来说，即使扣除税收负担，孤儿的药费每年至少有几十万元。家庭也是难以忍受的。”

最近，该政策在确保罕见疾病药物的使用方面又迈出了一步。

2月11日，李克强总理主持召开国务院常务会议，部署加强癌症早期诊断治疗和用药保障措施，提出从3月1日起，首批21种罕见病药物和4种原料药进口环节参照抗癌药减征3%的增值税，国内环节可选择3%的简单税率征收增值税。

由于罕见病患者数量少，市场需求少，对企业重视程度低，研发成本高，因此被称为“孤儿药”。

根据现行增值税征税办法，制药行业纳税人进口货物的适用税率为16%。虽然21种罕见病药物的清单尚未公布，但进口环节增值税的减免将明显减轻孤儿药的税收负担。

“对罕见病药品和原材料的增值税减免主要是为了降低罕见病药品的成本和价格。从短期来看，由于孤儿药的研发主要取决于市场需求，这种减税对药物研发和生产的影响仍有待观察；长远来说，这将吸引更多R&D机构和生产企业生产治疗罕见疾病的药物。”山东大学医学与健康管理学院副教授左根勇告诉《时代周刊》记者。

减税对药品价格的影响还有待观察

许多学者告诉《时代周刊》记者，降低增值税对孤儿药可及性的影响还有待观察，其中一个主要原因是孤儿药价格高。

我国“孤儿药”主要依靠进口，在进口过程中对罕见病药品和原料减免税不是国家一级降低“孤儿药”价格的第一条途径。2018年底，国务院发布了《2019年进出口暂定税率调整方案》，明确从2019年1月1日起，706种商品将实行进口暂定税率，其中包括抗癌药和罕见病的各种原材料，2019年暂定税率全部为零。

“增值税的下降和以前关税的降低将导致药品价格的相应下降，这将对患者的用药产生有利的影响，但范围是有限的。孤儿药的费用至少是每年几十万元。即使扣除了税收负担，它也适用于大多数病人的家庭。无法忍受。”医疗改革的创始人、著名的医疗改革专家卷心菜告诉《时代周刊》记者。

2015年5月，中国医学会遗传学分会召开中国罕见病定义专家研讨会，将患病率低于1/50万或新生儿发病率低于1/10万的疾病定义为罕见病。根据官方数据，中国罕见病患者总数约为2000万。2018年2月27日，在国际罕见病日十周年大会上，疾病挑战基金会、香港浸会大学和华中科技大学联合发布了《2018年中国罕见病调查报告》。据报道，罕见病患者需要自费承担70%-80%的医疗费用，大多数人负担不起医疗费用，因为每年的医疗费用高达几十万元甚至上百万元。

"孤儿药的价格最终取决于需求方的议价能力."左根勇告诉《时代周刊》记者，增值税的降低使企业的利润增加了/0/，但患者真正感受到药品成本降低的关键在于企业和患者能否分享利润。

左根勇还推测:“目前的减税可能为下一步集中采购铺平道路。如果在国家一级集中购买稀有药物，患者就有可能享受到药物价格的下降。”

“孤儿药”供应不足

为什么孤儿药的价格这么高？根本原因在于供应不足。

根据中国罕见病发展中心发布的数据，截至2016年，全球罕见病数量达到6930种。由于我国对罕见病没有正式的定义，目前还没有系统完整的罕见病清单，第一份罕见病清单要到2018年才会发布。

2018年6月8日，国家卫生计生委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合发布了《第一批罕见病名录》，其中包括血友病、白化病和“渐冻人病”等121种疾病。根据确诊的罕见病名单，在2000万总患者中，罕见病患者的平均人数不到17万。

“目前，由于孤儿药对应的患者群体很少，利润也不够，企业没有开发和生产的动力。”左根勇告诉《时代周刊》记者。据统计，在首批上市的121种罕见病中，已有40多种治疗药物获准上市，其中只有20种在中国上市。

另外，患者数量少，这使得医生缺乏诊断经验和基础。以高雪氏病为例，高雪氏病是一种罕见的酶缺乏症。据相关数据显示，世界上已知的患者人数不到1万人，医生在职业生涯中通常只遇到一两个高雪病患者。

“医生无法准确诊断罕见疾病，这意味着缺乏临床数据，而大量的临床数据是药物研发的必要前提。”卷心菜告诉时代周刊记者。

为了解决孤儿药的供应方问题，左根勇告诉《时代周刊》记者，应该主要从研发激励和支持仿制方面入手。“可以采取专利的特殊措施来鼓励孤儿药物的研究和开发。例如，在美国，孤儿药获准上市后，市场垄断期为7年。”左根勇说。此外，目前国家层面实施的特殊审批、特殊渠道、稀有药物优先审查等措施，也增加了供应方稀有疾病药物的供应规模。

地方一级的政策更加灵活

目前，全国范围内只有两个与孤儿药医疗保险相关的文件。一是2012年发布的《关于做好2012年新型农村合作医疗工作的通知》，将包括罕见病在内的12种疾病纳入大病保障试点范围，但没有详细规定。

第二，2017年，人力资源和社会保障部发布了《全国基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，扩大了孤儿药的覆盖面。与旧目录相比，2017年目录中的稀有药物有53种，增加了7种，涵盖17种涉及血液疾病的稀有药物，其中19种为甲类目录中的稀有药物，34种为乙类目录中的稀有药物。

一般来说，列入甲类目录的药品100%报销，而列入乙类目录的患者需要自己承担部分费用，这意味着虽然稀有药品的医疗保险覆盖面有所扩大，但报销范围有限。

除上述两个文件外，在国家层面没有更具体的罕见病医疗保险措施，更多的文件停留在省市层面。以上海为例，自2011年起，上海将庞贝氏病、高雪氏病、粘多糖病和法布雷氏病纳入上海市儿童住院互助基金的支付范围，纳入支付范围的特定药物最高报销限额为每人每学年10万元。2012年，报销金额进一步增加至20万元。此外，2016年，上海公布了中国第一份罕见疾病清单，涉及56种疾病。

“孤儿药物的高价格是在国家一级实行医疗保险措施的一个重要障碍，医疗保险是群体之间的互助。如果孤儿将药物纳入健康保险，其他团体的资金将用于此。医疗保险应该衡量基金的支付是否具有成本效益。”左根勇告诉《时代周刊》记者。相比之下，地方一级出台的罕见病医疗保险政策相对灵活，地方财力雄厚，保障充足。